（报告出品方/作者：华安证券，谭国超）
细胞与基因治疗（CGT）技术革新，潜力无限
细胞与基因治疗：引领未来医疗革新的创新疗法
CGT（细胞及基因治疗）行业是依托于细胞治疗与基因治疗技术发展的医药领域新兴行业，通过对患者进行细胞治 疗和基因治疗，能够以细胞和基因作为载体，直接对造成患者疾病的根源进行治疗，实现一般临床手段难以达成的 治疗效果，CGT作为新兴的治疗手段，是引领未来医疗手段革新的重要推动力。
细胞治疗技术以体外治疗方式为主，通常在体外对细胞进行改造激活并扩增，最后将细胞输回患者体内，达到治疗 目的；基因治疗技术以体内治疗方式为主，运用病毒或非病毒载体直接将目的基因递送入患者体内纠正患者的基因 缺失和错误，从而治愈疾病。
目前CGT行业的新药研发主要应用细胞治疗技术，特别是其中的CAR-T/CAR-NK等疗法，基因治疗技术由于仍不 够成熟，管线数量较少，但基因治疗技术具有靶向性、可控性和治愈效果强的特点，在未来具有良好的发展前景。
细胞治疗：主要分为免疫细胞治疗和干细胞治疗
细胞治疗采用生物工程的方法获取具有特定功能的细胞并通过体外扩增、特殊培养等处理后，使这些细胞具有增强免疫、杀死病原体和肿 癯细胞等功能，从而达到治疗某种疾病的目的。目前主要的细胞治疗方式为免疫细胞治疗和干细胞治疗。
免疫细胞治疗，是指在体外对某些类型的免疫细胞如T细胞、NK细胞、B细胞、DC细胞等进行针对性处理后再回输至人体内，使其表现 出杀伤肿瘤细胞，清除病毒等功能。目前火热的CAR-T细胞疗法就是免疫细胞治疗方法之一。
干细胞治疗，是指把健康的干细胞移植到患者体内，从而修复病变细胞或再建正常的细胞或组织。在临床上较常使用的干细胞种类主要有 间充质干细胞、造血干细胞、神经干细胞、皮肤干细胞、胰岛干细胞、脂肪干细胞等。由于干细胞具有多向分化、免疫调节以及分泌细胞 因子等特点，因此已经成为细胞治疗研究的核心领域之一。
基因治疗：可分为体内基因治疗和体外基因治疗
基因治疗是指将外源正常基因导入到靶细胞内，校正或置换致病基因的一种疗法。通过这种疗法，目标基因或与宿主细 胞染色体整合，或不整合位于染色体外，但能在细胞中得到表达，从而起到治疗疾病的目的。
根据治疗途径，基因治疗可分为体内基因治疗和体外基因治疗。其中体内基因治疗是指将携带治疗性基因的病毒或非病 毒载体直接递送到患者体内；体外基因治疗则指将患者的细胞在体外进行遗传修饰后重新输入患者体内。
CGT药物的独特优势：填补难治性疾病治疗手段的空白
CGT药物能够为难治性疾病治疗提供新选择。包括化疗在内的传统治疗手段在应对难治性疾病时通常无法体现出较 好的疗效，而CGT药物能够直接作用于疾病的根源，因此CGT疗法为一些传统疗法治疗无效、难以治愈或者容易复 发的疾病提供了新的治疗选择。
多因素驱动行业上下游共同发展
CGT市场规模快速扩张，发展前景持续向好
全球CGT治疗市场规模稳步增长。受益于CGT新药的持续上市与不断增加的治疗需求，全球CGT市场规模具有良好 的发展前景。据弗若斯特沙利文的分析，在2021年之后，全球CGT市场规模仍将维持65%以上的增速，2025年预计 市场规模为305.39亿美元。
中国CGT治疗市场规模快速扩张。经过前期的持续探索，中国CGT行业已经积累了比较成熟的新药研发经验，CGT 药物的上市也在持续推进，未来行业发展潜力巨大。据弗若斯特沙利文的分析，2022年中国CGT市场将实现跨越式 发展，市场规模预计同比增长1025.21%，随后仍将保持100%以上的高增长趋势，2025年预计市场规模将达到178.85 亿人民币。
行业融资不断升温，并购整合趋势加强
CGT行业投融资保持活跃。2015年来，大量资本进入CGT领域，成为CGT行业加速发展的推动力，风险投资、私募 投资和IPO融资的活跃使得CGT新药研发和实现商业化生产更具可能性，CGT药物的陆续获批上市也增强了投资者 持续投入的信心。据统计，CGT行业的投融资金额已从2016年的52.2亿美元上升至2020年的199亿美元，各类型的投 资金额不断高涨。
CGT行业并购活跃度显著提高。行业的快速发展也使得公司之间的整合趋势日益增强，并购交易的数量和金额都在 迅速提高。据统计，2015年-2019年，基因治疗行业的并购交易金额由39亿美元迅速增长到1562亿美元，交易数量由 6个上升至19个。
新药陆续获批上市，商业化进程不断加快
目前CGT药物全球获批上市情况持续向好。自从2015年FDA和EMA批准首款CGT药物上市以来，截至2022年6月， FDA和EMA合计批准上市了13款CGT药物，而且在2019年以后每年都有CGT药物获批上市。目前全球累计共有38个 CGT新药被不同国家批准上市，CGT新药研发的成果已经逐渐体现。
CGT新药市场销售表现良好。获批上市的CGT新药由于疗效显著，正在逐渐满足患者的潜在需求，许多CGT新药在 医药市场上销售表现良好。以诺华生产的CGT新药Zolgensma为例，在2019年获批上市后，近三年Zolgensma销售额 快速增长，2021年全年销售额达到13.51亿美元，同比增长47%；2022Q1销售额为3.63亿美元，同比增长18%，目前 Zolgensma正在治疗的患者数量已经超过2000人。
CGT CXO高景气新赛道机遇与挑战并存
CGT CRO：覆盖基因治疗先导研究
CGT CRO服务覆盖药物发现、临床前研究、临床研究阶段。目前基因治疗上市药物较少，药物研发经验不足，而 且基因药物研发具有高度复杂性，因此需要对基因功能进行深入研究，这就需要基因治疗CRO提供专业化的先导研 究服务，因此基因治疗CRO服务现阶段多集中于临床前及更早期研究阶段，服务科研院所和新药研发企业。
CGT CRO服务内容多于传统药物CRO。由于基因治疗领域自身的特殊性，基因治疗CRO除同样提供药理药效学研 究、药代动力学研究、毒理学研究和临床研究阶段的相关服务外，还提供包括目的基因的筛选、确认与功能研究； 针对目的基因的模型构建；载体选择和构建在内的特色服务。
CGT CDMO：药物研发与生产的重要助力
CGT CDMO提供临床前研究阶段、临床研究阶段、商业化生产阶段的相关工艺开发和生产服务。基因治疗药物的 研发与生产涉及复杂的工艺和生产流程，基因治疗CDMO能够依托自身丰富的工艺开发经验和GMP生产平台为新 药研发公司提供服务，是基因药物研发与生产的重要助力。
CGT CDMO产业链上游主要为设备、仪器、试剂耗材供应商，下游主要为CGT新药研发公司，CGT CDMO公司是 CGT新药研发的重要参与者。
研发需求持续增加，CGT CRO市场稳步增长
国外CGT CRO行业更为成熟，市场规模稳步增长。总体来看，国外尤其是欧美国家的基因治疗CRO行业起步较早， 发展模式更为成熟，行业格局已经比较稳定。受益于全球CGT药物研发持续火热的影响，根据弗若斯特沙利文预测， 全球CGT CRO市场规模在2021年-2025年将保持20.26%的复合增长率，到2025年市场规模将达到17.4亿美元 。
国内CGT CRO行业蓬勃发展，市场规模高速增长。中国基因治疗CRO行业起步较晚，受到基因治疗药物研发带来的 CRO需求持续增加、全球CRO产业链向国内转移等利好因素影响，正处于快速发展的战略机遇期。据弗若斯特沙利文 预测，中国CGT CRO市场规模在2021年-2025年复合增长率增速将达到32.32%，到2025年市场规模将达到12亿元。
研发管线持续推进，CGT CDMO市场快速扩张
全球CGT CDMO市场规模持续高速发展。由于CGT新药研发管线数量的不断增长，并且已有38款CGT新药获批上市进 入商业化生产阶段，全球CGT CDMO的需求也得以持续增长，市场规模迎来高速发展期。根据弗若斯特沙利文预测， 全球CGT CDMO市场规模在2021年-2025年将保持37.06%的年复合增长率，到2025年市场规模将达到78.6亿美元 。
国内CGT CDMO市场规模将实现跨越式增长。国内CGT CDMO行业目前仍处于发展的起步阶段，随着未来国内 CDMO企业的产能逐渐扩张，以及国内CGT新药研发管线的持续推进和实现商业化，国内CGT CDMO市场规模将实 现跨越式增长。根据弗若斯特沙利文预测，中国CGT CDMO市场规模在2021年-2027年将保持45.60%的年复合增长率 ，到2027年市场规模将达到197.39亿人民币 。
CGT药物生产的高门槛，CDMO公司优势凸显
CDMO公司具备产能和技术人员充足 的优势。由于CGT药企需要将主要精 力聚焦于药物研发和临床试验，缺乏 适用于CGT药物生产的GMP产能和相 应技术人员储备成为药企的普遍困境 。而CDMO公司专注于药物生产，拥 有更充足的产能和经验丰富的技术人 员，进行CGT药物生产的优势明显。
CDMO公司具备技术平台全面的优势 。由于CGT药物种类繁多，不同研发 管线之间生产工艺差异较大，CGT药 企为每一条研发管线单独搭建产能将 会面临研发技术更换之后产能闲置的 风险。根据Cell and Gene Therapy Industry Report的数据，目前CGT药企 更换技术的速度较快，超过80%的药 企在3年内就会更换技术，而CDMO公 司具有丰富的技术平台，能够满足更 换技术之后新的生产需求，因此受到 CGT药企的青睐。
CGT CXO竞争格局与重点公司分析
全球市场集中度高，国内市场竞争格局初现
目前CGT CXO全球范围内的龙头企业主要分布在美国、欧洲等医药行业发展更为成熟的地区。依托自身雄厚的CXO 服务实力，药明康德是我国少数的在全球CGT CXO市场中占据较大市场份额的龙头企业。
涉足CGT CXO领域企业可以大致划分为三种类型，首先是始终专注于CGT CXO领域的企业，其次是从传统药物CXO 领域向CGT CXO领域拓展布局企业，最后是部分有闲置产能愿意承接外部订单的制药企业。
CGT CDMO行业群雄争霸，呈现差异化竞争态势
差异化优势构成不同CGT CDMO公司的核心竞争力。CGT新药研发的复杂性使得CDMO公司难以做到全方面、全链 条的业务布局，通过对不同CGT CDMO公司核心竞争力构成要素的梳理，我们认为目前国内外主要CGT CDMO公司 通常在技术平台、产能水平或项目执行经验等方面具备差异化的竞争优势。
药明康德（药明生基）：CXO龙头快速导入基因治疗领域
无锡生基医药成立于2017年，是药明康德旗下专注于细胞和基因疗法的CGT CDMO公司，致力于赋能全球客户、加速 细胞和基因治疗产品研发生产进程。公司目前拥有上海外高桥工艺研发基地、无锡基因载体和细胞产品研发生产基地 、上海临港工艺研发和商业化生产中心三个基地。
金斯瑞生物科技（蓬勃生物）：全方位布局CGT 产业链
金斯瑞生物科技成立于2015年，主要从事生命科学研究与应用服务及产品提供业务，公司于2020年创建金斯瑞蓬勃 生物子公司，开始布局CGT CDMO业务，金斯瑞蓬勃生物拥有一站式生物药研发生产平台，主要致力于为基因和细 胞治疗药物、疫苗及生物药发现、抗体蛋白药物等提供从靶点开发到商业化生产的端到端CDMO服务。成立之后产 能持续提升，订单承接能力快速增强，依托在生物药领域深耕多年的优势，公司在CGT CDMO领域具备独特优势。
博腾股份（博腾生物）：跨越式布局基因治疗领域
博腾股份在2017年以前以小分子原料药生产(CMO)为主，随后开始逐步转型小分子CDMO。公司于2018年成立子公司 苏州博腾生物，正式进军CGT CDMO领域。苏州博腾生物已建成细胞治疗工艺平台与GMP生产车间，可以提供质粒 、病毒载体及CAR-T等细胞疗法的工艺开发及生产服务，是国内少有的可提供免疫细胞CDMO服务的公司。
报告节选：
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精选报告来源：【未来智库】。未来智库 - 官方网站
